Am 2021-12-06, US Zäit, huet Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) déi positiv Top-Line Resultater vu sengem Phase III klineschen Test vu sengem Medikamentskandidat, Trofinetide, ugekënnegt.De Phase III Prozess, genannt Lavender, gëtt haaptsächlech benotzt fir d'Sécherheet an d'Effizienz vun Trofinetide bei der Behandlung vum Rett Syndrom (RS) ze evaluéieren.Am Ganzen goufen 189 Themen ageschriwwen, all Frae vu 5-20 Joer mat RS.
Lavendel war en doppelblannen, randomiséierter, placebo-kontrolléiert Prozess vun 12 Wochen mat kombinéierten primären Endpunkte vum RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) a Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), wéi bewäert vum Pfleegpersonal an Dokteren, respektiv;Schlëssel De sekundären Endpunkt ass d'Kommunikatiouns- a Symbolesch Verhalensentwécklungskala fir Puppelcher a Puppelcher (CSBS-DP-IT-Sozial), déi haaptsächlech benotzt gëtt fir d'Entwécklung vu sozialen, verbalen a symbolesche Verhalen bei Puppelcher a jonke Kanner 6-24 ze bewäerten. Méint vum Alter, a ka fir Autismus benotzt ginn. Fréi Screening fir Symptomer vun Entwécklungsverzögerung an aner Entwécklungsverzögerungen, wéi bewäert vum Fleegepersonal.
D'Resultater weisen datt Trofinetide bedeitend Verbesserunge bei béide primären Endpunkter am Verglach zum Placebo hat.Ännerungen vun der Baseline an der RSBQ fir Placebo an Trofinetide an der Woch 12 waren -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I Partituren waren 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Mëttlerweil war d'Ännerung vun der Baseline am CSBS-DP-IT-Social -1.1 an -0.1 fir Placebo respektiv Trofinetide.
Souwuel déi primär wéi och primär sekundär Endpunkte vu Lavendel hunn d'Potenzial vun Trofinetide fir d'Behandlung vu RS bewisen, awer et sollt bemierkt ginn datt den Taux vun der Studiebehandlungsstéierung am Zesummenhang mat emergent adverse events (TEAEs) méi héich war am Trofinetide Arm am Verglach zum Placebo , Déi zwee waren 2,1% respektiv 17,2%.Ënnert hinnen waren déi heefegst ongewollt Evenementer:
① Diarrho - Trofinetide war 80,6% (97,3% vun deenen mëll bis moderéiert waren) a Placebo war 19,1%;
② Erbrechung - Trofinetide war 26,9% (96% vun deenen mëll bis moderéiert waren) a Placebo war 9,6%;
③ Schwiereg Nebenwirkungen koumen an 3,2% vun de Sujeten a béide Gruppen.
D'Sujete am Lavendel-Prozess wäerte weider Trofinetide kréien nom Ofschloss vum Prozess oder an der Open-Label Lilac a Lilac-2 Expansiounsstudien, an > 95% vun de Sujeten, déi d'Lavender-Studie ofgeschloss hunn, hunn gewielt op de Lilac Open-Label ze wiesselen Expansioun Fuerschung, Conclusiounen wäert zu engem Upëff medezinesch Reunioun presentéiert ginn.
Post Zäit: Februar-17-2022