Plozasiran

Plozasiran (API)

Fuerschungsapplikatioun:
Plozasiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi fir d'Behandlung vun Hypertriglyceridämie a verwandte kardiovaskuläre a metabolesche Stéierunge entwéckelt gouf. Et zielt op ...APOC3Gen, dat Apolipoprotein C-III kodéiert, e Schlësselregulator vum Triglyceridmetabolismus. An der Fuerschung gëtt Plozasiran benotzt fir RNAi-baséiert Lipidsenkungsstrategien, Gen-Silencing-Spezifizitéit a laangwierkend Behandlungen fir Zoustänn wéi familiär Chylomikronämie-Syndrom (FCS) a gemëschte Dyslipidämie ze studéieren.

Funktioun:
Plozasiran funktionéiert duerch StillschaltenAPOC3mRNA an der Liewer, wat zu enger Reduktioun vun den Apolipoprotein C-III Niveauen féiert. Dëst fördert eng verbessert Lipolyse an d'Eliminatioun vun triglyceridräiche Lipoproteinen aus dem Bluttkreeslaf. Als API erméiglecht Plozasiran d'Entwécklung vu laangwierkende Therapien, déi drop abzielen, d'Triglyceridniveauen däitlech ze senken an de Risiko vu Pankreatitis a kardiovaskuläre Komplikatiounen bei Patienten mat schwéieren oder genetesche Lipidstéierungen ze reduzéieren.