Oligonukleotid-APIen
-
Inclisiran Natrium
Inclisiran-Natrium API (Active Pharmaceutical Ingredient) gëtt haaptsächlech am Beräich vun der RNA-Interferenz (RNAi) a kardiovaskulärer Therapie ënnersicht. Als duebelsträngeg siRNA, déi op de PCSK9-Gen abzielt, gëtt se an der präklinescher a klinescher Fuerschung benotzt fir laangwierkend Gen-Silencing-Strategien fir d'Senkung vum LDL-C (Low-Density Lipoprotein Cholesterin) ze evaluéieren. Se déngt och als Modellverbindung fir d'Untersuchung vu siRNA-Liwwersystemer, Stabilitéit a lebergezielte RNA-Therapeutika.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API ass en Antisense-Oligonukleotid (ASO), deen ënnersicht gëtt fir d'Behandlung vun ierflechen Angioödem (HAE) a verwandten entzündleche Krankheeten. Et gëtt am Kontext vun RNA-gezielten Therapien ënnersicht, mat dem Zil d'Expressioun vun ... ze reduzéieren.Plasma-Präkallikrein(KLKB1 mRNA). Fuerscher benotzen Donidalorsen fir Gen-Silencing-Mechanismen, dosisofhängeg Pharmakokinetik a laangfristeg Kontroll vun duerch Bradykinin verursaachter Entzündung z'ënnersichen.
-
Fitusiran
Fitusiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi haaptsächlech am Beräich vun Hämophilie a Koagulatiounsstéierunge ënnersicht gëtt. Et zielt op ...Antithrombin (AT oder SERPINC1)Gen an der Liewer fir d'Antithrombinproduktioun ze reduzéieren. Fuerscher benotze Fitusiran fir d'Mechanismen vun der RNA-Interferenz (RNAi), dem liewerspezifesche Gen-Silencing an nei therapeutesch Strategien fir d'Koagulatioun bei Hämophilie A a B Patienten nei auszebalancéieren, mat oder ouni Inhibitoren.
-
Givosiran
Givosiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi fir d'Behandlung vun akuter hepatescher Porphyrie (AHP) ënnersicht gouf. Et zielt speziell op ...ALAS1Gen (Aminolevulinsäuresynthase 1), dat am Häm-Biosynthesewee bedeelegt ass. Fuerscher benotze Givosiran fir Therapien op Basis vun RNA-Interferenz (RNAi), Gen-Stëllung op der Liewer an d'Moduléierung vu metabolesche Weeër z'ënnersichen, déi a Porphyrie a verwandte genetesche Stéierungen involvéiert sinn.
-
Plozasiran
Plozasiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi fir d'Behandlung vun Hypertriglyceridämie a verwandte kardiovaskuläre a metabolesche Stéierunge entwéckelt gouf. Et zielt op ...APOC3Gen, dat Apolipoprotein C-III kodéiert, e Schlësselregulator vum Triglyceridmetabolismus. An der Fuerschung gëtt Plozasiran benotzt fir RNAi-baséiert Lipidsenkungsstrategien, Gen-Silencing-Spezifizitéit a laangwierkend Behandlungen fir Zoustänn wéi familiär Chylomikronämie-Syndrom (FCS) a gemëschte Dyslipidämie ze studéieren.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API ass eng experimentell kleng interferéierend RNA (siRNA), déi fir d'Behandlung vun Hypertonie entwéckelt gouf. Et zielt op ...AGTGen, dat Angiotensinogen kodéiert - eng Schlësselkomponent vum Renin-Angiotensin-Aldosteron-System (RAAS). An der Fuerschung gëtt Zilebesiran benotzt fir Gen-Silencing-Methoden fir laangfristeg Blutdrockkontroll, RNAi-Liwwertechnologien an déi méi breet Roll vum RAAS-Signalwee bei kardiovaskuläre a Nierenerkrankungen ze studéieren.