Givosiran

Givosiran (API)

Fuerschungsapplikatioun:
Givosiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi fir d'Behandlung vun akuter hepatescher Porphyrie (AHP) ënnersicht gouf. Et zielt speziell op ...ALAS1Gen (Aminolevulinsäuresynthase 1), dat am Häm-Biosynthesewee bedeelegt ass. Fuerscher benotze Givosiran fir Therapien op Basis vun RNA-Interferenz (RNAi), Gen-Stëllung op der Liewer an d'Moduléierung vu metabolesche Weeër z'ënnersichen, déi a Porphyrie a verwandte genetesche Stéierungen involvéiert sinn.

Funktioun:
De Givosiran funktionéiert andeems en d'Expressioun vunALAS1an Hepatozyten, wouduerch d'Akkumulation vun gëftege Häm-Tëscheprodukter wéi ALA (Aminolevulinsäure) a PBG (Porphobilinogen) reduzéiert gëtt. Dëst hëlleft déi neuroviszeral Attacken ze vermeiden, déi mat akuter hepatescher Porphyrie verbonne sinn. Als API ass Givosiran den aktiven pharmazeuteschen Komponent an RNAi-baséierten Therapeutika, déi entwéckelt goufen fir eng laangfristeg Kontroll vun AHP mat subkutaner Verwaltung ze bidden.