Fitusiran

Fitusiran (API)

Fuerschungsapplikatioun:
Fitusiran API ass eng synthetesch kleng interferéierend RNA (siRNA), déi haaptsächlech am Beräich vun Hämophilie a Koagulatiounsstéierunge ënnersicht gëtt. Et zielt op ...Antithrombin (AT oder SERPINC1)Gen an der Liewer fir d'Antithrombinproduktioun ze reduzéieren. Fuerscher benotze Fitusiran fir d'Mechanismen vun der RNA-Interferenz (RNAi), dem liewerspezifesche Gen-Silencing an nei therapeutesch Strategien fir d'Koagulatioun bei Hämophilie A a B Patienten nei auszebalancéieren, mat oder ouni Inhibitoren.

Funktioun:
Fitusiran funktionéiert andeems et d'Expressioun vun Antithrombin, engem natierlechen Antikoagulant, ënnerdréckt, wouduerch d'Thrombinproduktioun erhéicht gëtt an d'Bildung vu Bluttgerinnsel gefördert gëtt. Dëse Mechanismus bitt eng prophylaktesch Behandlungsansatz fir Blutungen bei Hämophiliepatienten ze reduzéieren. Als API déngt Fitusiran als aktiven Zutat a laangwierkende subkutanen Therapien, déi drop abzielen, d'Liewensqualitéit ze verbesseren an d'Behandlungsbelaaschtung bei Blutungenstéierungen ze reduzéieren.