Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Fuerschungsapplikatioun:
Donidalorsen API ass en Antisense-Oligonukleotid (ASO), deen ënnersicht gëtt fir d'Behandlung vun ierflechen Angioödem (HAE) a verwandten entzündleche Krankheeten. Et gëtt am Kontext vun RNA-gezielten Therapien ënnersicht, mat dem Zil d'Expressioun vun ... ze reduzéieren.Plasma-Präkallikrein(KLKB1 mRNA). Fuerscher benotzen Donidalorsen fir Gen-Silencing-Mechanismen, dosisofhängeg Pharmakokinetik a laangfristeg Kontroll vun duerch Bradykinin verursaachter Entzündung z'ënnersichen.

Funktioun:
Donidalorsen funktionéiert duerch selektiv Bindung unKLKB1mRNA, wat d'Produktioun vu Plasma-Prekallikrein reduzéiert - e Schlësselenzym am Kallikrein-Kinin-System, dat fir d'Ausléise vu Schwellungen an Entzündungen bei HAE verantwortlech ass. Indem den Kallikreinspigel erofgesat gëtt, hëlleft Donidalorsen HAE-Attacken ze vermeiden an d'Krankheetsbelaaschtung ze reduzéieren. Als API déngt et als déi zentral therapeutesch Komponent an der Entwécklung vu laangwierkenden, subkutan verabreichten Behandlungen fir HAE.